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Studio di KRT-232 in Combinazione con Ruxolitinib per Pazienti con Mielofibrosi

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    Di cosa tratta questo studio?

    Questo studio clinico di fase 1b/2 sta valutando la sicurezza e l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato KRT-232 in combinazione con ruxolitinib (noto anche come Jakafi o Jakavi) in pazienti con mielofibrosi che non hanno risposto in modo ottimale al solo ruxolitinib. La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo che può causare ingrossamento della milza.

    Lo studio ha due parti principali. Nella fase 1b, i ricercatori determineranno la dose raccomandata di KRT-232 da utilizzare con ruxolitinib, valutando gli eventuali effetti collaterali. Nella fase 2, valuteranno l’efficacia della combinazione di farmaci nel ridurre le dimensioni della milza nei pazienti dopo 24 settimane di trattamento.

    Per saperne di più sullo studio

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      Luoghi

      Dove si svolge la sperimentazione clinica?

      È possibile partecipare a questo studio in:

      Quali sono i prossimi passi dello studio?

      Quanto sarà complesso il mio studio e quali fasi attraverserò?

      Basato sulle informazioni fornite su questo studio clinico, ecco i passaggi chiave che un paziente dovrebbe seguire:

      • I pazienti riceveranno il farmaco sperimentale KRT-232 per via orale una volta al giorno nei giorni 1-7 di ogni ciclo di 28 giorni. Non prenderanno il trattamento nei giorni 8-28 di ogni ciclo.
      • I pazienti continueranno anche a prendere Ruxolitinib (Jakafi/Jakavi) per via orale durante il periodo di studio. Devono aver assunto una dose stabile di Ruxolitinib per almeno 8 settimane prima di iniziare lo studio.
      • Lo studio prevede di reclutare pazienti per circa 15 mesi per la Fase 1 per determinare la dose raccomandata di Fase 2 di KRT-232 in combinazione con Ruxolitinib.
      • La Fase 2 valuterà la riduzione del volume della milza dopo 24 settimane, con completamento finale dello studio previsto circa 43 mesi dopo l’iscrizione dell’ultimo paziente.

      In sintesi, i pazienti idonei prenderanno KRT-232 per 7 giorni e poi faranno una pausa di 21 giorni in cicli di 28 giorni, continuando la loro dose stabile corrente di Ruxolitinib, per un periodo che potrebbe durare fino a circa 3,5 anni a seconda del momento dell’iscrizione allo studio. Il numero esatto di cicli di trattamento dipenderà dalla risposta e dalla tolleranza di ciascun paziente.


      Malattie in fase di studio

      Quali condizioni mi qualificano per questo studio?

      Per partecipare a questo studio clinico, deve avere una delle seguenti malattie:

      1. Mielofibrosi primaria (PMF): un disturbo del midollo osseo in cui il tessuto cicatriziale fibroso sostituisce il midollo osseo normale, portando a una produzione inadeguata di cellule del sangue.
      2. Mielofibrosi post-policitemia vera (Post-PV MF): mielofibrosi che si sviluppa in alcuni pazienti che in precedenza avevano la policitemia vera, una malattia in cui il midollo osseo produce troppi globuli rossi.
      3. Mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (Post-ET MF): mielofibrosi che si sviluppa in alcuni pazienti precedentemente affetti da trombocitemia essenziale, una malattia in cui il midollo osseo produce troppe piastrine.

      Criteri di inclusione ed esclusione

      Quali condizioni devo soddisfare per partecipare allo studio?

      Quando sono idoneo a partecipare allo studio?

      Criteri di inclusione:

      1. Diagnosi confermata di mielofibrosi primaria (PMF), mielofibrosi post-policitemia vera (post-PV MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (post-ET MF), valutata dal medico secondo i criteri dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS)
      2. Trattamento con ruxolitinib per almeno 18 settimane prima dell’ingresso nello studio e a una dose stabile di ruxolitinib nelle 8 settimane precedenti
      3. Milza palpabile almeno 5 cm al di sotto del margine costale sinistro o volume della milza di almeno 450 cm3 misurato tramite risonanza magnetica o TAC
      4. Presenza di almeno 2 sintomi con un punteggio di almeno 1 sul questionario Myelofibrosis Symptom Assessment Form versione 4.0 (MFSAF v4.0), che valuta i sintomi della malattia
      5. Stato di performance ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) tra 0 e 2. Questa scala valuta le condizioni generali e le capacità del paziente, dove 0 indica piena attività e 2 indica che il paziente è in grado di prendersi cura di sé ma non di lavorare

      Quali motivi potrebbero escludermi dallo studio?

      Criteri di esclusione:

      1. Pazienti positivi alle mutazioni del gene TP53 – Il gene TP53 aiuta a controllare la crescita e la divisione cellulare. Le mutazioni in questo gene sono associate a alcuni tipi di cancro. I pazienti con queste mutazioni sono esclusi.
      2. Progressione documentata della malattia o deterioramento clinico durante il trattamento con ruxolitinib – La progressione della malattia significa che la mielofibrosi è peggiorata durante l’assunzione di ruxolitinib. Il deterioramento clinico indica che i sintomi e la salute generale del paziente sono peggiorati con il farmaco. I pazienti con uno di questi problemi sono esclusi.
      3. Pazienti che hanno avuto una risposta documentata della milza a ruxolitinib – Una risposta della milza significa che ruxolitinib ha ridotto le dimensioni della milza ingrandita del paziente. Questo studio è destinato ai pazienti che non hanno avuto una risposta adeguata della milza solo con ruxolitinib.
      4. Asportazione precedente della milza – L’asportazione della milza è la rimozione chirurgica della milza. I pazienti che hanno già subito questo intervento sono esclusi, poiché la variazione delle dimensioni della milza è un risultato chiave misurato.
      5. Precedente terapia con inibitore di MDM2 o terapia diretta al p53 – Gli inibitori di MDM2 sono un tipo di farmaco che attiva il gene p53 per sopprimere la crescita del tumore. Le terapie dirette al p53 funzionano in modo simile. L’uso precedente di queste terapie esclude i pazienti dallo studio, che sta testando un nuovo farmaco attivante p53.

      Prodotto medicinale in sperimentazione

      Quali prodotti vengono utilizzati in questo studio?

      Ecco la lista dei farmaci coinvolti nello studio:

      1. KRT-232 (navtemadlin): è un inibitore sperimentale di MDM2 somministrato per via orale. In questo studio viene testato in combinazione con ruxolitinib per determinare la dose raccomandata per la fase 2 nei pazienti con mielofibrosi che hanno avuto una risposta subottimale a ruxolitinib da solo.
      2. Ruxolitinib (principio attivo ruxolitinib, nomi commerciali Jakafi, Jakavi): è un inibitore di JAK1/2 somministrato per via orale, già approvato per il trattamento della mielofibrosi. In questo studio viene usato come terapia di base a cui viene aggiunto KRT-232 per valutare efficacia e sicurezza della combinazione in pazienti con risposta insoddisfacente a ruxolitinib.

      Le sostanze medicinali utilizzate nella sperimentazione sono state precedentemente studiate in medicina?

      1. KRT-232: KRT-232, noto anche come navtemadlin, è un nuovo inibitore sperimentale di MDM2 attualmente in fase di studio per il trattamento della mielofibrosi. Anche se è una nuova molecola, il suo meccanismo d’azione è già conosciuto.
      2. Ruxolitinib: Ruxolitinib è un inibitore di JAK1/2 approvato per il trattamento della mielofibrosi. È un farmaco ben noto e ampiamente utilizzato in questo ambito, commercializzato con i nomi di Jakafi o Jakavi.

      ID studio

      CT-EU-00116279

      Stato di reclutamento

      Recruting new patients

      Inizio dello studio

      3 anni ago