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Combinazione di azacitidina e venetoclax per la leucemia mielomonocitica cronica ad alto rischio

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    Di cosa tratta questo studio?

    Lo studio AVENHIR è uno studio clinico in aperto per pazienti affetti da leucemia mielomonocitica cronica ad alto rischio, un tipo di cancro del sangue. Questo studio valuterà l’efficacia e la sicurezza della combinazione di due farmaci: Azacitidina e Venetoclax (noto anche come ABT-199). L’azacitidina è un farmaco chemioterapico, mentre il Venetoclax è una terapia mirata che agisce bloccando una proteina specifica nelle cellule tumorali.

    Gli obiettivi principali dello studio sono determinare il tasso di risposta globale a questa combinazione di farmaci, il che significa quanti pazienti ottengono la remissione completa, la remissione parziale o il beneficio clinico. Lo studio monitorerà inoltre attentamente la sicurezza e tutti i potenziali effetti collaterali dose-limitanti durante i primi due cicli di trattamento.

    Per essere idonei a questo studio, i pazienti devono avere una nuova diagnosi di leucemia mielomonocitica cronica ad alto rischio e non hanno ricevuto alcun trattamento precedente con agenti ipometilanti come l’azacitidina.

    Per saperne di più sullo studio

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      Luoghi

      Dove si svolge la sperimentazione clinica?

      È possibile partecipare a questo studio in:

      Quali sono i prossimi passi dello studio?

      Quanto sarà complesso il mio studio e quali fasi attraverserò?

      Ecco i passaggi chiave che un paziente dovrebbe affrontare in questo trial clinico di azacitidina combinata con venetoclax per la leucemia mielomonocitica cronica (CMML) a rischio maggiore:

      • I pazienti ricevono azacitidina per via sottocutanea alla dose di 75 mg/m2 al giorno, o nei giorni 1-7 o seguendo uno schema 5-2-2, di ciascun ciclo di trattamento di 28 giorni.
      • I pazienti assumono anche venetoclax per via orale durante i primi 7 o 14 giorni di ogni ciclo di 28 giorni (il numero esatto di giorni viene determinato durante la fase di valutazione della sicurezza del trial):
        • Ciclo 1: Venetoclax somministrato con ramp-up di 3 giorni – 100 mg il giorno 1, 200 mg il giorno 2 e 400 mg nei giorni 3-7 (o 14)
        • Cicli successivi: Venetoclax somministrato a 400 mg nei giorni 1-7 (o 14)
      • La durata totale del trattamento è di 24 mesi (circa 26 cicli).
      • I pazienti vengono seguiti per valutarne la risposta dopo 3 e 6 cicli.
      • Il follow-up a lungo termine continua per una media di 5 anni per monitorare gli esiti come la progressione alla leucemia mieloide acuta, la sopravvivenza complessiva, ecc.

      In sintesi, il trial prevede l’iniezione di azacitidina e l’assunzione di venetoclax per via orale in cicli di 28 giorni, per un periodo di trattamento totale di 24 mesi. La risposta iniziale viene verificata dopo 3 e 6 cicli, con un monitoraggio a lungo termine per una media di 5 anni. Il cronoprogramma esatto dipende dal percorso individuale del paziente nello studio.


      Malattie in fase di studio

      Quali condizioni mi qualificano per questo studio?

      La leucemia mielomonocitica cronica (CMML) è un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, che è la parte morbida e spugnosa delle ossa dove vengono prodotte le cellule del sangue. Nella CMML, il corpo produce troppi monociti, un tipo di globuli bianchi. Questa malattia può variare ampiamente nella sua gravità e velocità di progressione, a seconda delle caratteristiche delle cellule tumorali presenti. La CMML è considerata un tipo di leucemia nota come malattia mielodisplastica/mieloproliferativa, che presenta aspetti sia di sovrapproduzione che di produzione inefficace di cellule.


      Criteri di inclusione ed esclusione

      Quali condizioni devo soddisfare per partecipare allo studio?

      Quando sono idoneo a partecipare allo studio?

      Ecco una lista delle condizioni di inclusione per partecipare allo studio:

      Criteri di inclusione:

      1. Età maggiore o uguale a 18 anni.
      2. Diagnosi di leucemia mielomonocitica cronica (CMML) secondo i criteri dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (WHO) del 2016. La CMML è un tipo di tumore del sangue che origina nel midollo osseo.
      3. Rischio intermedio-2 o alto secondo il CMML Prognostic Scoring System (CPSS) al momento dell’ingresso nello studio. Il CPSS è un sistema che stratifica i pazienti con CMML in gruppi di rischio in base a fattori prognostici come i livelli di globuli bianchi, la percentuale di blasti midollari, piastrine, emoglobina, età, ecc.
      4. Nessun precedente trattamento con agenti ipometilanti per CMML o condizioni precedenti, inclusi sindromi mielodisplastiche (MDS) o malattie autoimmuni. Le MDS sono un gruppo di malattie del midollo osseo in cui la produzione di cellule del sangue è difettosa.
      5. Performance status (stato di salute generale) 0-2 secondo la scala ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group). La scala ECOG misura quanto la malattia impatta sulle attività quotidiane, dove 0 indica attività normale e numeri più alti indicano disabilità progressive.
      6. Funzionalità adeguata di fegato, reni e altri organi, definita da specifici valori di laboratorio.
      7. Modulo di consenso informato firmato.
      8. Test di gravidanza negativo e uso di contraccettivi adeguati, se rilevante.
      9. Iscrizione a un sistema di assicurazione sanitaria.

      Quali motivi potrebbero escludermi dallo studio?

      Ecco una lista delle condizioni che non permettono di partecipare allo studio AVENHIR:

      1. Presenza di altre sindromi mieloproliferative o mielodisplastiche oltre alla CMML: lo studio è specifico per la leucemia mielomonocitica cronica (CMML), quindi altri tipi di disordini del midollo osseo non sono ammessi.
      2. Blasti nel midollo osseo o sangue periferico ≥20%: la presenza di una percentuale di cellule immature (blasti) superiore al 20% indica una progressione verso una leucemia acuta, che ha criteri di trattamento diversi.
      3. CMML con specifiche alterazioni genetiche trattabili con imatinib: alcuni sottotipi rari di CMML rispondono a terapie mirate diverse da quelle testate nello studio.
      4. Punteggio CPSS (CMML Prognostic Scoring System) basso o intermedio-1: lo studio arruola solo pazienti a rischio più alto secondo questo sistema di classificazione prognostica.
      5. Gravidanza o allattamento: per evitare rischi al feto o neonato.
      6. Gravi patologie concomitanti: malattie autoimmuni o infiammatorie che richiedono alte dosi di steroidi, infezioni attive, o altre condizioni che comprometterebbero la sicurezza del paziente.
      7. Uso di farmaci che influenzano il metabolismo: alcuni medicinali interagiscono con il profilo di eliminazione dei farmaci in studio e vanno evitati.
      8. Precedenti tumori maligni: a meno che non siano pregressi tumori della cervice uterina, basaliomi cutanei, tumori prostatici asintomatici o altri tumori inattivi da almeno 2 anni.
      9. HIV: non sono ammessi pazienti con infezione da virus dell’immunodeficienza umana nota.
      10. Condizioni che impediscono l’assunzione orale dei farmaci: sindromi da malassorbimento o altre patologie gastrointestinali.
      11. Precedente terapia con agenti ipometilanti o inibitori di BCL-2: lo studio valuta l’uso di questi farmaci in prima linea.
      12. Pregresso trapianto allogenico di cellule staminali: in quanto altera significativamente il profilo di trattamento successivo.

      Prodotto medicinale in sperimentazione

      Quali prodotti vengono utilizzati in questo studio?

      Ecco i farmaci coinvolti nello studio AVENHIR:

      1. Venetoclax (ABT-199): Venetoclax è un inibitore della proteina anti-apoptotica BCL-2. Viene somministrato per via orale in combinazione con azacitidina. Il suo ruolo nello studio è di indurre l’apoptosi (morte cellulare programmata) nelle cellule leucemiche.
      2. Azacitidina: L’azacitidina è un agente ipometilante. Viene somministrato per via sottocutanea alla dose standard di 75 mg/m2/die per 7 giorni ogni 28 giorni. Il suo ruolo è di ridurre l’ipometilazione del DNA, ripristinando così l’espressione di geni oncosoppressori silenziati nelle cellule leucemiche.

      Nello studio AVENHIR, venetoclax e azacitidina vengono combinati per valutare l’efficacia e la sicurezza di questo regime terapeutico in pazienti con leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) ad alto rischio, non precedentemente trattati con agenti ipometilanti.

      Le sostanze medicinali utilizzate nella sperimentazione sono state precedentemente studiate in medicina?

      1. Azacitidina: L’azacitidina è un farmaco antineoplastico appartenente alla classe degli agenti ipometilanti. È già approvato per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche e della leucemia mielomonocitica cronica.
      2. Venetoclax: Il venetoclax è un nuovo farmaco antineoplastico appartenente alla classe dei cosiddetti “BH3-mimetici”. È già approvato per il trattamento della leucemia linfatica cronica e in combinazione per la leucemia mieloide acuta.

      ID studio

      CT-EU-00116271

      Stato di reclutamento

      Recruting new patients

      Inizio dello studio

      10 mesi ago

      Prodotto medicinale