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Studio clinico sull’azacitidina orale per la sindrome mielodisplastica a basso o intermedio rischio

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    Di cosa tratta questo studio?

    Questo è uno studio di ricerca medica su una malattia del sangue e del midollo osseo, chiamata sindrome mielodisplastica a basso o intermedio rischio. Riguarda un farmaco noto come azacitidina orale. In questo studio, alcuni pazienti riceveranno l’azacitidina orale più cure di supporto (come farmaci per controllare i sintomi, trasfusioni di sangue, ecc.), mentre altri riceveranno un placebo (una sostanza senza effetti medici) più cure di supporto. I ricercatori osserveranno come ogni paziente risponde per comprendere meglio se il farmaco è d’aiuto e se è sicuro.

    Per saperne di più sullo studio

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      Luoghi

      Dove si svolge la sperimentazione clinica?

      È possibile partecipare a questo studio in:

      Quali sono i prossimi passi dello studio?

      Quanto sarà complesso il mio studio e quali fasi attraverserò?

      Certo, ecco una panorizzazione semplice di cosa comporta la partecipazione a questo studio clinico basato sulle informazioni fornite:

      Titolo dello studio: “Uno studio per confrontare l’efficacia e la sicurezza dell’azacitidina orale più la migliore cura di supporto (BSC) rispetto al placebo più BSC in partecipanti con sindrome mielodisplastica (MDS) a basso o intermedio rischio secondo il sistema di punteggio prognostico internazionale rivisto (IPSS-R)”.

      Fasi dello studio: Questo studio è diviso in due parti principali:

      • Parte I: Ottimizzazione della dose.
      • Parte II: Studio in doppio cieco.

      Trattamento: Durante lo studio, riceverai uno dei seguenti trattamenti a seconda della fase dello studio e del gruppo assegnato:

      • Parte I: Riceverai azacitidina orale a una delle due dosi sperimentali.
      • Parte II: Se sarai nel gruppo sperimentale, riceverai azacitidina orale alla dose raccomandata per la Fase 3. Se sarai nel gruppo di controllo, riceverai un placebo.

      Tempistica:

      • Inizio dello studio: 14 dicembre 2022.
      • Stima della data di completamento primario: 31 gennaio 2026.
      • Stima della data di completamento dello studio: 29 luglio 2026.

      Obiettivi principali dello studio:

      • Valutare il numero di partecipanti con eventi avversi utilizzando i criteri NCI CTCAE v.5.0.
      • Valutare il numero di partecipanti che raggiungono la remissione completa secondo i criteri IWG 2006 entro 6 cicli di trattamento.

      Obiettivi secondari: Includono la valutazione della risposta complessiva, l’indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi concentrati, la durata dell’indipendenza dalla trasfusione di piastrine, e altri parametri legati alla qualità della vita e alla sopravvivenza.

      Criteri di inclusione principali:

      • Diagnosi documentata di MDS secondo la classificazione WHO 2016 che soddisfa la classificazione di malattia a basso o intermedio rischio secondo IPSS-R (punteggio IPSS-R tra 1.5 e 4.5).
      • Stato di performance ECOG di 0, 1 o 2.

      Criteri di esclusione principali: Includono la presenza di altre malignità con aspettativa di vita inferiore a 12 mesi, sindrome mielodisplastica ipoplastica, diagnosi di MDS con blasti in eccesso-2, o trattamento precedente con azacitidina, decitabina o altri agenti ipometilanti.

      Ricorda, la partecipazione a uno studio clinico è volontaria e puoi scegliere di ritirarti in qualsiasi momento. Questo schema fornisce una panoramica generale, ma il tuo medico o lo staff dello studio potranno fornirti dettagli più specifici in base alla tua situazione.


      Malattie in fase di studio

      Quali condizioni mi qualificano per questo studio?

      Per partecipare a questo studio, devi avere una diagnosi documentata di Sindrome Mielodisplastica (MDS) secondo la classificazione dell’OMS del 2016, che rientra nella classificazione del Sistema di Punteggio Prognostico Internazionale Rivisto (IPSS-R) come malattia a rischio basso o intermedio (punteggio IPSS-R tra 1,5 e 4,5).


      Criteri di inclusione ed esclusione

      Quali condizioni devo soddisfare per partecipare allo studio?

      Quando sono idoneo a partecipare allo studio?

      Certo, ecco le condizioni che devi soddisfare per partecipare allo studio:

      Condizioni di inclusione:

      • Diagnosi documentata di MDS: Devi avere una diagnosi confermata di Sindrome Mielodisplastica (MDS) secondo la classificazione dell’OMS del 2016. La MDS è un gruppo di disturbi causati dal malfunzionamento del midollo osseo, che porta alla produzione di cellule del sangue anormali.
      • Classificazione IPSS-R di basso o intermedio rischio: La tua MDS deve essere classificata come a basso o intermedio rischio secondo il Sistema di Punteggio Prognostico Internazionale Rivisto (IPSS-R). Questo sistema valuta il rischio di progressione della MDS in leucemia acuta e aiuta a guidare le decisioni di trattamento. Un punteggio IPSS-R tra 1.5 e 4.5 indica un rischio basso o intermedio.
      • Stato di performance ECOG da 0 a 2: Devi avere uno stato di performance secondo il Gruppo Oncologico Cooperativo Orientale (ECOG) da 0 a 2. Questa scala misura la tua capacità di svolgere attività quotidiane. Uno stato di 0 indica che sei completamente attivo, mentre 2 indica che sei in grado di svolgere tutte le cure personali ma non puoi lavorare o svolgere attività fisiche attive.

      Queste sono le principali condizioni che devi soddisfare per poter partecipare allo studio. Ricorda che queste informazioni sono fornite per aiutarti a comprendere meglio i criteri di inclusione. Se pensi di soddisfare queste condizioni e sei interessato a partecipare, potrebbe essere utile discuterne ulteriormente con il tuo medico o uno specialista.

      Quali motivi potrebbero escludermi dallo studio?

      Condizioni che ti impediscono di partecipare allo studio:

      Per partecipare a questo studio, ci sono alcune condizioni che potrebbero escluderti. Ecco una lista di queste condizioni con spiegazioni semplici dei termini medici:

      • Malignità precedenti: Se hai avuto altri tipi di cancro in passato, devi avere una speranza di vita mediana di almeno 12 mesi al momento dell’inclusione nello studio e non devi aver ricevuto trattamenti attivi per il cancro (come immunoterapia o terapia mirata) per almeno 24 settimane prima della randomizzazione.
      • Sindrome Mielodisplastica Ipoplastica (MDS): Se la tua sindrome mielodisplastica è caratterizzata da una cellularità del midollo osseo ≤ 10%, non puoi partecipare. La cellularità del midollo osseo si riferisce alla quantità di cellule presenti nel midollo osseo; un valore basso indica che il midollo osseo non sta producendo abbastanza cellule.
      • MDS con eccesso di blasti-2 (MDS-EB2): Se la tua diagnosi è MDS-EB2, che significa che hai un numero elevato di blasti (un tipo di cellula del sangue immatura) nel tuo sangue o nel tuo midollo osseo, non sei idoneo a partecipare.
      • Trattamento precedente con azacitidina, decitabina o altri agenti ipometilanti: Se hai già ricevuto trattamenti con azacitidina (qualsiasi formulazione), decitabina o altri farmaci che modificano il DNA delle cellule (agenti ipometilanti), non puoi partecipare a questo studio.

      Queste condizioni sono importanti per garantire la sicurezza dei partecipanti e l’integrità dei risultati dello studio. Se hai domande su queste condizioni o sulla tua idoneità a partecipare, è importante parlarne con il tuo medico.


      Prodotto medicinale in sperimentazione

      Quali prodotti vengono utilizzati in questo studio?

      Certo, ecco le informazioni sui farmaci coinvolti nello studio:

      • Azacitidina Orale (ONUREG®)

      L’azacitidina è il principio attivo di ONUREG®. È un farmaco usato per trattare alcune forme di cancro del sangue e disturbi del midollo osseo. Funziona modificando il modo in cui le cellule del cancro e alcune cellule normali del corpo usano l’informazione genetica (DNA), aiutando a ripristinare il normale controllo della crescita delle cellule.

      Nello studio, l’azacitidina orale è usata per valutare la sua efficacia e sicurezza nei partecipanti con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio basso o intermedio secondo il sistema di punteggio prognostico internazionale revisionato (IPSS-R). L’obiettivo è vedere se il farmaco può aiutare a controllare la malattia meglio rispetto a un placebo (una pillola senza principio attivo) quando entrambi sono aggiunti alla migliore cura di supporto.

      • Placebo per Azacitidina Orale

      Il placebo è una pillola che non contiene il principio attivo (in questo caso, azacitidina) ma è usata nel contesto dello studio per confrontare gli effetti dell’azacitidina orale. Ai partecipanti in alcuni gruppi dello studio verrà dato un placebo invece dell’azacitidina orale per valutare l’efficacia dell’azacitidina confrontandola con nessun trattamento attivo, ma entrambi i gruppi riceveranno la migliore cura di supporto.

      Questi farmaci sono parte di uno studio clinico che mira a scoprire se l’azacitidina orale può aiutare le persone con MDS a rischio basso o intermedio. Lo studio confronta l’effetto dell’azacitidina orale più la migliore cura di supporto con un placebo più la migliore cura di supporto per vedere quale combinazione è più efficace nel trattare la MDS.

      Le sostanze medicinali utilizzate nella sperimentazione sono state precedentemente studiate in medicina?

      Ciao! Sono qui per aiutarti a capire meglio le sostanze attive coinvolte nel tuo studio clinico. Ecco una lista delle sostanze menzionate:

      • Azacitidina Orale (Oral-Aza, ONUREG®): Questa è una sostanza già conosciuta in medicina e nella letteratura medica. L’azacitidina è un farmaco utilizzato per trattare alcune forme di cancro del sangue, come le sindromi mielodisplastiche (MDS), attraverso il meccanismo dell’ipometilazione del DNA, che può aiutare a ripristinare la normale funzione delle cellule. È approvata per l’uso in vari paesi e la sua efficacia e sicurezza sono state ampiamente studiate.
      • Placebo per Azacitidina Orale: Il placebo è una sostanza inerte, cioè non contiene principi attivi e viene utilizzata in studi clinici per confrontare gli effetti del farmaco sperimentale rispetto a nessun trattamento. Non ha effetti terapeutici di per sé, ma è fondamentale nello studio per garantire l’accuratezza dei risultati.

      Se hai altre domande o curiosità, sono qui per aiutarti!


      ID studio

      CT-EU-00041903

      Stato di reclutamento

      Recruting new patients

      Inizio dello studio

      2 anni ago

      Prodotto medicinale

      Malattie